Los medicamentos huérfanos (también llamados orphan drugs) son fármacos desarrollados específicamente para el diagnóstico, prevención o tratamiento de enfermedades raras o poco frecuentes. Estas enfermedades afectan a un número muy pequeño de personas en comparación con la población general, lo que hace que el desarrollo de tratamientos no sea comercialmente atractivo para la mayoría de las compañías farmacéuticas.
1. Enfermedades objetivo: patologías que afectan a un número limitado de pacientes (por ejemplo, menos de 5 por cada 10.000 habitantes en la Unión Europea o menos de 200.000 personas en EE.UU.).
2. Desarrollo costoso y mercado reducido: por el bajo número de pacientes, el retorno económico suele ser limitado.
Apoyo regulatorio: para incentivar su desarrollo, las agencias regulatorias ofrecen beneficios especiales, como:
1. Exclusividad de mercado durante varios años después de la aprobación.
2. Exenciones o reducciones de tasas regulatorias.
3. Asistencia técnica y científica durante el proceso de desarrollo.
4. Subvenciones o apoyo financiero para ensayos clínicos.
